4月22日，第三届辉瑞中国血友病青年论坛举行。

近些年来，我国血友病诊疗水平取得了显著进步。但我国还有相当一部分血友病患者在诊疗全周期存在着尚未被满足的需求：关节出血较广泛、预防治疗率低、规范治疗观念认知度不高、家庭注射存在普及障碍、诊疗全周期缺乏综合管理、区域诊疗不规范、经济负担大、心理压力大等，极大危害着我国血友病患者的健康权益。

让更多血友病患者获益，需要青年医生的广泛参与，通过提供青年医生展示、交流的平台，为更多中国血友病患者带来长期优质生存的希望。

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聚焦诊疗痛点，推动规范化诊疗

血友病患者终身易于出血，需终身进行治疗和护理。近年来我国血友病诊疗水平显著提升，但仍有相当一部分患者在诊疗中面临规律性因子替代治疗率低、诊疗不规范、缺乏全周期综合管理等现状。

辉瑞中国区罕见病事业部总经理宋发贤指出，"与患者本身的需求相比，现阶段在血友病全周期的管理上还存在很大的发展空间。从患者诊疗维度看，真正得到规范治疗的患者较少，所谓规范的预防治疗是指规律性的因子替代治疗。这与诊疗体系尚不完善、支付力能力受限等现实情况相关，导致患者得不到规范治疗。"

推动血友病全周期综合诊疗发展任重而道远，亟需全行业的共同推动。

"全周期体现在两个层面，一个纵向的，一个是横向的"，宋发贤具体指出，一方面是疾病本身的规范诊疗，有了因子治疗或是替代疗法后血友病可以变为慢病，需要坚持持续用药，患者需要实现全生命周期的管理。另一方面是围绕疾病本身的全周期，患者需要解决用药问题，诊疗问题，以及护理问题，康复问题，甚至是支付问题和心理问题。

此前，国内仅有6家血友病中心，包括了天津、北京、上海、广州、安徽、山东这6家血友病治疗中心。经过过去20年的努力，目前建立了三级血友病诊疗中心，最高级的是血友病综合管理中心，第二级就是血友病的诊疗中心。再下一级就是血友病治疗中心，形成这三级。"三级中心有相应的标准，包括药物配备标准，专业力量标准，检验标准，以及MDT多学科团队的标准等等，只有符合标准了才可以进行申请"，宋发贤指出，通过这种"以评促建"的方式提升属地化管理能力，融入到血友病管理中去。

血友病诊疗中心的建设帮助患者得到从诊断、治疗、并发症管理到提高生活质量等多方面的医疗服务，但如何更好的进行患者的长期管理以改善预后及实现个体化治疗仍需进一步探讨。宋发贤指出，"个体化治疗体现在不同生命阶段，不同身体条件，如体重等，以及不同场景下。儿童治疗强调预防，成人则在强调规范的规律性替代治疗基础上更多侧重在避免意外，包括关节的进一步损害。"

值得注意的是，中国医学科学院血液病医院张磊教授指出，"在我国血友病诊疗领域不断向好发展的大环境下，青年医生推动了新技术、新思路、新治疗方案的转化和应用，成为了创新诊疗的中坚力量。未来我们还要依靠青年医生，在多学科协作的血友病治疗模式探索与血友病综合诊疗践行中，找到契合国情，持续改善患者诊疗现状、提高其生活质量的解决方案，推动‘同质化诊疗，属地化管理’这一血友病诊疗终极目标的实现。"

创新诊疗方式，提升药物可及

本次会议，辉瑞血友病发布了"治疗0担忧 生活0束缚"的以患者为中心的品牌价值主张，希望通过科学创新的疗法，融合行业生态力量，倡导和提供"药品+诊疗+支付+护理+心理+患教"6 care综合关爱患者管理服务，让患者实现安全、有效、轻松的无忧治疗，畅享自由生活。

与会专家对当前血友病诊疗现状及创新疗法进展进行了系统介绍，为临床提供新思路与新方法。专家们围绕儿童血友病患者的优化治疗、血友病B的诊疗、血友病的疼痛管理、抑制物管理、实验室研究等话题进行了深度圆桌讨论，为我国血友病儿童及成人的规范诊疗提出了一系列建议与意见。与会专家表示，随着我国血友病诊疗体系的不断完善，将会有更多血友病患者在同质化诊疗、属地化管理的模式下获益。作为血友病诊疗的中流砥柱，青年医生也将积极探索完善各级血友病诊疗网络，加速血友病综合关爱诊疗模式的落地、普及。

宋发贤具体谈到，未来需要不断提升药物可及性，首先是药物研发出来"有药用"，第二是通过引进等，让患者"用得上"，第三得"用得起"，最后才是"用得对"。"我们现在其实正在做的事情就是促进研发，加速注册。等药物获批上市后，我们要解决病人能不能"用得起"，这就要与行业各方一起努力解决支付障碍的问题。另外，"用的对"就是要通过专业的教育和规范的体系建立，使得药物能够用得规范，这样对病人是最有利的。"

目前有多种处在临床阶段的基因治疗产品，比如美国辉瑞和基因药物公司Sangamo Therapeutics共同研发的治疗严重A型血友病的基因疗法giroctocogene fitelparvovec（SB-525）等。

宋发贤指出，所谓非因子治疗就是在促凝血通路的某个节点上找到一个靶点，使用药物进行干预，让患者不会产生促凝血机制，这其中包括有单抗等药物。此外，还有基因疗法，仍在非常早期的研究和应用阶段。

"辉瑞在全球血友病领域深耕近30年，开创了血友病诊疗从按需治疗到预防治疗的新时代。"宋发贤指出，"以全新的血友病品牌和价值主张发布为指引，辉瑞将继续秉承‘科学致胜为爱护罕’的理念，积极整合血友病综合管理全链路相关节点，加强与行业各方生态力量的协作，不断优化诊疗全周期管理，竭力满足临床所需，用心满足患者所需，为血友病患者带来治疗突破与综合关爱的多重获益，助力患者早日回归自如人生。"